Svår muskelsjukdom får behandling
Ett läkemedel som behandlar orsaken till muskeldystrofi är nu på väg att godkännas.
Duchennes muskeldystrofi är en genetisk sjukdom som bryter ner muskelvävnad. Detta gör att personer som drabbats av detta får svagare och svagare muskler. I tonåren behöver de flesta rullstol.
Nu finns det dock ett läkemedel som är på väg att bli godkänt för behandling av muskeldystrofi. Detta läkemedel kan behandla de personer som drabbats redan från fem års ålder. Läkemedlet gör att sjukdomen inte utvecklas på samma sätt då det hjälper cellerna att producerar funktionellt dystrofin.
Läkemedlet har tidigare avvisats men efter en ny analys finns det nu tillräckligt med data för att läkemedlet ska kunna rekommenderas.
Patienter som fått behandling med läkemedlet går i snitt 31 meter längre på sex minuter än de patienter som fick placebo.
